Thuốc sinh học mới astegolimab cho bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD): kết quả bước đầu từ hai thử nghiệm lớn
Một loại thuốc sinh học (biologic) mới có tên astegolimab vừa được thử nghiệm trên hơn 2.600 bệnh nhân mắc bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD) trong hai nghiên cứu lớn công bố trên tạp chí The Lancet, mở ra một hướng điều trị tiềm năng cho nhóm bệnh nhân hay bị đợt cấp (exacerbation) tái phát — bất kể mức bạch cầu ái toan (eosinophil) trong máu, một yếu tố vốn thường quyết định việc bệnh nhân có đáp ứng với các thuốc sinh học hiện có hay không.
Hai thử nghiệm, hơn 2.600 bệnh nhân
Hai nghiên cứu mang tên ALIENTO (giai đoạn 2b, 1.301 bệnh nhân) và ARNASA (giai đoạn 3, 1.375 bệnh nhân) đều là thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược. Người tham gia là những người đang hoặc từng hút thuốc, mắc COPD và có tiền sử đợt cấp thường xuyên. Họ được chia ngẫu nhiên để tiêm astegolimab liều 476mg dưới da mỗi 2 tuần hoặc mỗi 4 tuần, hoặc dùng giả dược, cùng với điều trị duy trì bằng thuốc hít đã được tối ưu, theo dõi trong 52 tuần.
Kết quả: khả quan nhưng chưa đồng nhất
Kết quả giữa hai nghiên cứu không hoàn toàn giống nhau. Trong nghiên cứu ALIENTO, astegolimab tiêm mỗi 2 tuần giúp giảm có ý nghĩa thống kê tỷ lệ đợt cấp hàng năm tới 15,4% so với giả dược ở tuần 52. Tuy nhiên, trong nghiên cứu ARNASA, mức giảm tương tự ở nhóm tiêm mỗi 2 tuần (14,5%) lại không đạt ý nghĩa thống kê; ngược lại, ở ARNASA nhóm tiêm mỗi 4 tuần lại cho kết quả có ý nghĩa thống kê rõ rệt hơn.
Nói cách khác: astegolimab đạt được mục tiêu chính ở một thử nghiệm nhưng không đạt ở thử nghiệm còn lại — một kết quả "vừa mừng vừa cần thận trọng" khá thường gặp ở giai đoạn phát triển thuốc mới, cho thấy cần thêm dữ liệu và có thể cần điều chỉnh về liều lượng hoặc đối tượng bệnh nhân phù hợp nhất.
Về độ an toàn
Về mặt an toàn, tỷ lệ gặp tác dụng phụ khá cân bằng giữa các nhóm điều trị và giả dược — phần lớn người tham gia (84,0% ở ALIENTO và 85,5% ở ARNASA) ghi nhận ít nhất một tác dụng phụ, tương tự giữa nhóm dùng thuốc thật và giả dược, không có tín hiệu bất thường đáng lo ngại.
Vì sao đây vẫn là một bước tiến đáng chú ý
Phần lớn các thuốc sinh học điều trị COPD hiện nay chỉ hiệu quả rõ rệt ở nhóm bệnh nhân có mức bạch cầu ái toan trong máu cao. Astegolimab hoạt động theo cơ chế khác (ức chế thụ thể ST2, một phần của con đường tín hiệu alarmin), nên tiềm năng mang lại lợi ích cho nhóm bệnh nhân có mức bạch cầu ái toan thấp — vốn hiện chưa có nhiều lựa chọn thuốc sinh học phù hợp. Dù kết quả chưa hoàn toàn nhất quán giữa hai thử nghiệm, đây vẫn là dữ liệu quan trọng cho hướng nghiên cứu mở rộng lựa chọn điều trị COPD trong tương lai, ngoài các thuốc giãn phế quản và corticosteroid dạng hít truyền thống.
Nguồn: The Lancet
