Apixaban dạng uống: hướng điều trị mới cho trẻ em bị thuyên tắc huyết khối tĩnh mạch
Thuyên tắc huyết khối tĩnh mạch (venous thromboembolism – VTE) là tình trạng hình thành cục máu đông trong tĩnh mạch, có thể gây tắc nghẽn dòng máu tại chỗ hoặc di chuyển lên phổi gây thuyên tắc phổi — một biến chứng nguy hiểm. Ở người lớn, VTE khá phổ biến và đã có nhiều thuốc chống đông đường uống được nghiên cứu kỹ. Nhưng ở trẻ em, VTE hiếm gặp hơn nhiều, thường xảy ra ở những trẻ có bệnh nền nặng (ví dụ ung thư, bệnh tim bẩm sinh, hoặc đang đặt catheter tĩnh mạch trung tâm để điều trị lâu dài), và quan trọng là: cơ thể trẻ em xử lý thuốc chống đông khác với người lớn, liều lượng cũng khó chuẩn hóa vì cân nặng và độ tuổi thay đổi rất nhiều — từ trẻ sơ sinh đến thiếu niên. Vì vậy, từ trước đến nay, trẻ em bị VTE gần như chỉ có lựa chọn là thuốc tiêm hoặc thuốc uống cần theo dõi xét nghiệm máu thường xuyên (kháng vitamin K), khiến việc điều trị kéo dài trở nên đau đớn, bất tiện và ảnh hưởng nhiều đến sinh hoạt, học tập của trẻ.
Nghiên cứu được thực hiện như thế nào
Một nhóm nghiên cứu quốc tế, đứng đầu là TS. Leonardo R Brandão cùng cộng sự (Pediatric Apixaban VTE Study Investigators), vừa công bố kết quả một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng, nhãn mở, đa trung tâm — được thực hiện tại 120 điểm nghiên cứu ở 14 quốc gia — trên 229 bệnh nhi dưới 18 tuổi đã được xác nhận bị VTE qua chẩn đoán hình ảnh (như siêu âm hoặc chụp cắt lớp).
Các bệnh nhi được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 vào hai nhóm:
- 155 trẻ dùng apixaban — một thuốc chống đông đường uống, với liều cố định được điều chỉnh theo bậc cân nặng và độ tuổi, dùng trong 12 tuần điều trị.
- 74 trẻ dùng điều trị chuẩn hiện hành: kháng vitamin K, heparin trọng lượng phân tử thấp, hoặc heparin không phân đoạn.
Kết quả cụ thể
Sau 12 tuần theo dõi, tỷ lệ VTE tái phát ở hai nhóm gần như tương đương:
- Nhóm apixaban: 4/155 trẻ (2,6%) bị tái phát thuyên tắc huyết khối tĩnh mạch.
- Nhóm điều trị chuẩn: 2/74 trẻ (2,7%) bị tái phát.
Đáng chú ý, không ghi nhận biến cố chảy máu nặng nào ở cả hai nhóm điều trị — một chỉ số an toàn quan trọng, vì lo ngại lớn nhất khi dùng thuốc chống đông luôn là nguy cơ chảy máu.
Ý nghĩa của kết quả này
Các tác giả kết luận rằng apixaban là một lựa chọn điều trị đường uống an toàn và hiệu quả tương đương với các phương pháp điều trị chuẩn hiện nay cho trẻ em bị VTE. Đây là phát hiện có ý nghĩa thực tiễn lớn: nếu được các cơ quan quản lý và bác sĩ nhi khoa áp dụng rộng rãi hơn, nó có thể giúp nhiều trẻ em chuyển từ thuốc tiêm (vốn gây đau, cần người thân hỗ trợ tiêm hằng ngày, ảnh hưởng chất lượng sống) hoặc kháng vitamin K (cần xét nghiệm máu định kỳ để điều chỉnh liều) sang một viên thuốc uống với liều cố định, đơn giản hơn nhiều cho cả trẻ và gia đình.
Cần lưu ý đây là kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng mang tính mô tả (descriptive trial), cỡ mẫu còn giới hạn (229 trẻ), và đây là thông tin khoa học chung, không phải chỉ định điều trị cho trường hợp cụ thể. Quyết định dùng thuốc chống đông nào cho một trẻ bị VTE cần do bác sĩ chuyên khoa huyết học nhi hoặc bác sĩ điều trị trực tiếp cân nhắc, dựa trên tình trạng bệnh nền, độ tuổi và các yếu tố nguy cơ riêng của từng trẻ.
Nguồn: The Lancet Haematology, Vol 13, Issue 7 (July 2026), trang e471–e483 — Brandão LR và cộng sự, "Apixaban for the treatment of venous thromboembolic events in paediatric patients: an open-label, multicentre, randomised, controlled descriptive trial". https://www.thelancet.com/journals/lanhae/article/PIIS2352-3026(26)00107-9/abstract
Nguồn: The Lancet Haematology